首頁 > 行業新聞近年來，國內發布了一系列政策，在不斷鼓勵研究和創制新藥，滿足臨床用藥需求，以及加快創新藥品的審評速度。在此背景下，突破性療法也迎來了迎來重大利好。據悉，2月以來，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)網站就公示了多款藥品被擬納入突破性治療品種。
2月27日，強生古塞奇尤單抗注射液擬納入突破性治療品種，適應癥為：治療中重度活動性克羅恩病(CD)成年患者。古塞奇尤單抗是全球頭個獲批的白介素23(IL-23)抑制劑，可以靶向抑制IL-23這種在自身免疫性疾病中起到關鍵性作用的細胞因子。
該藥于2017年7月13日在美國獲批上市，用于適合系統性治療和光療的中重度斑塊狀銀屑病成人患者，商品名為Tremfya； 2018年11月在日本獲批治療掌跖膿皰 病；2020年7月，FDA批準其用于治療活動性銀屑病關節炎。2019年12月31日，古塞奇尤單抗在中國獲批上市，用于治療中重度斑塊狀銀屑病成人患者。
同日，CDE網站顯示，諾華LNP023膠囊(iptacopan)擬納入突破性治療品種，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。據悉，Iptacopan是由諾華研發的first-in-class、靶向補體旁路途徑B因子的口服抑制劑。該產品作用于C5末端通路的上游，同時控制血管內溶血和血管外溶血，彌補了抗C5抗體的不足，同時為患者提供了口服單藥的選擇。
值得一提的是，除PNH之外，Iptacopan目前還處于其他許多補體介導疾病(CMD)的關鍵研究階段，包括腎臟疾病C3腎小球病(C3G)、IgA腎病(IgAN)、非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)、膜性腎病(MN)、狼瘡性腎炎(LN)以及免疫性血小板減少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)。
2月17日，CDE網站顯示，濱會生物旗下的重組人GM-CSF溶瘤II型單純皰疹病毒(OH2)注射液(研發代號：BS001)擬納入突破性治療品種，擬定適應癥為：經至少二線以上標準治療失敗的不能手術切除或轉移性的黑色素瘤患者。
據悉，當前BS001治療黑色素瘤的臨床試驗已推進至III期階段。同時，BS001還圍繞其他癌種開展了多項臨床試驗，包括膀胱癌、結直腸癌和胰腺癌等。
突破性治療藥物資格認定，是為加快開發針對嚴重疾病、且已在前期臨床試驗中顯示療效或安全性方面顯著優于現有治療手段的新藥而設計。未來，隨著越來越多新藥獲得資格認定，預計將不斷加快國內藥物研發進程，更早解決中國病患未滿足的巨大臨床需求。
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