首頁 > 行業新聞日前，阿斯利康宣布科賽優®(英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氫司美替尼膠囊)在中國正式獲批用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)的I型神經纖維瘤病(NF1)兒童患者。臨床試驗結果表明，司美替尼作為一種口服激酶抑制劑，可縮小不可手術兒童患者的瘤體體積。
I型神經纖維瘤病是一種罕見的、進行性的遺傳性疾病，全球發病率約為1/3000，多數兒童患者在10歲以下被診斷，中國暫無流行病學數據，推算發病率為5/1,000,000。30%-50%的I型神經纖維瘤病患者會出現叢狀神經纖維瘤，導致毀容、疼痛、運動及氣道功能障礙、視力受損等癥狀。
兒童用藥是維系兒童生命安全和保障兒童健康基石，也是國家和社會十分關注的重點。近年來，隨著國家對兒童用藥多次批示，對兒童用藥保障相關工作的重視程度不斷提升，可以明顯看到目前在保障兒童用藥的研發、生產、臨床等眾多方面國內智能正在不斷迎來新進展。如今年以來，除了阿斯利康的科賽優®，還有不少兒童藥也已在獲批。
4月3日，CDE兒童用藥專欄發布消息，國家藥監局通過優先審評審批程序批準蘇庇醫藥的尼替西農口服混懸液(商品名：澳孚町®/ORFADIN®)上市，批準用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型(HT-1)患者。HT-1是一種常染色體隱性遺傳病，多發生于兒童期，已納入《第一批罕見病目錄》。
3月21日，羅氏流感創新藥速福達(中文通用名：瑪巴洛沙韋)獲得中國國家藥品監督管理局正式批準，用于治療既往健康的成人和5歲及以上兒童單純性甲型和乙型流感患者，或存在流感相關并發癥高風險的成人和12歲及以上兒童流感患者。
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值得一提的是，4月18日消息，國家藥監局藥審中心進一步細化了兒童用藥溝通交流中I類會議申請及管理的相關要求，制定了《兒童用藥溝通交流中I類會議申請及管理工作細則(試行)》，自2023年4月18日起施行。
業內普遍認為，這一激勵政策的出臺，將進一步細化兒童用藥溝通交流申請及管理流程，加強兒童用藥溝通交流管理，提高溝通交流效率，切實推動我國兒童用藥創新研發進程。
據了解，其實當前已有不少企業表示將加速兒童藥研發。如康芝藥業就表示，2023年公司將繼續深耕兒童大健康領域，充分發揮公司在兒童大健康領域的優勢，專注安全、有效的兒童藥物和復雜仿制藥的研發，聚焦主業，盤活資產，提升公司盈利能力。
同時，其還將以兒童專用藥、母嬰健康用品及相關服務專業化、規模化為目標，致力于兒童健康事業，并希望今后成為兒童大健康相關領域中產品、技術、服務和品牌影響等多方面領先的大型投資與產業集團。
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