一款長效生長激素，近日發(fā)布了長期積極數(shù)據(jù)。

近日，跨國藥企Ascendis Pharma公布了一項開放標簽擴展試驗的結(jié)果，結(jié)論為其旗下一款長效生長激素，在接受治療長達6年的兒童和青少年患者中，具有長期安全性和有效性。這款生長激素此前已獲FDA批準在美上市，在中國已進入3期臨床試驗階段。

目前，生長激素市場的競爭，已聚焦在長效劑型。傳統(tǒng)的生長激素（包括粉針和水針），患兒每天都要注射一次，依從性較低。使用長效劑型則是每周注射一次，每年注射次數(shù)減少近86%。

這一市場重點的轉(zhuǎn)移，在國內(nèi)還有集采的影響。生長激素市場火爆讓龍頭企業(yè)長春高新在過去幾年獲得了“藥茅”的稱號。不過，數(shù)個省際聯(lián)盟已將其中部分產(chǎn)品納入集采，這讓相關(guān)企業(yè)股價多次跌停。

而目前已納入集采的都是短效生長激素。長效生長激素領(lǐng)域，國內(nèi)只有長春高新子公司金賽藥業(yè)有產(chǎn)品上市。接下來，長效劑型的上市進度，是各相關(guān)企業(yè)在生長激素領(lǐng)域搶跑的關(guān)鍵。多家企業(yè)在為此緊鑼密鼓地準備。

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集采之下

長效市場成爭奪關(guān)鍵

幾年來，生長激素被納入集采的消息，多次讓曾經(jīng)相關(guān)企業(yè)瞬間跌停、股價一路下跌。截至目前，被納入集采的都是短效劑型。

目前，生長激素主要有三大類別，分別是每天注射一次的重組人生長激素注射用凍干粉針劑（短效粉針）和重組人生長激素注射液（短效水針），以及每周注射一次的聚乙二醇重組人生長激素注射液（長效水針）。

短效粉針是最早被納入集采的劑型。這類劑型上市較早，有操作復雜和注射疼痛等問題，價格和利潤率較低，市場份額已逐漸被短效水針取代。2021年，廣東11省聯(lián)盟集采納入了短效粉針。之后，這類劑型價格又下探了很多。

2022年3月，廣東聯(lián)盟又把價格高出幾倍的短效水針也納入了集采，降幅擬超過70%才能中選，生長激素市場再次被打擊。當時，長春高新和另一家國內(nèi)水針生長激素生產(chǎn)企業(yè)安科生物選擇了直接退出。進口廠家諾和諾德報了價，但不符合要求而落標。

到了2023年6月，又一次水針集采還是到來了——浙江省的第四批藥品集采正式納入生長激素水針。近幾年，浙江在國內(nèi)生長激素市場的份額占比大約10%，是個不容忽視的市場。

經(jīng)歷廣東聯(lián)盟、浙江等地的集采后，很多人猜測：全國生長激素集采可能也會到來。

集采壓力下，生長激素市場的競爭，已轉(zhuǎn)向升級版產(chǎn)品——長效劑型。長效生長激素注射頻率為一周一次，與短效劑型每天一針相比，有更好的依從性，同時可以大大減輕患兒痛苦，從而更好地達到治療目標。

國內(nèi)這一劑型已獲批的只有金賽藥業(yè)的一款產(chǎn)品。如今，這一劑型成為下一步生長激素市場競爭的新重點，多家藥企正在摩拳擦掌。

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長效劑型爭奪戰(zhàn)：多家已進三期

其中包括國際巨頭產(chǎn)品

目前，國內(nèi)生長激素長效劑型，已上市的只有長春高新子公司金賽藥業(yè)的金賽增。長春高新從2021年開始就力推長效劑型。根據(jù)官方披露的數(shù)據(jù)，2021年長效劑型占比從12%提升到18%以上，2022年提升到23%，而2023年一季度長效占比則進一步提升到27%。

同時，還有多家藥企正在推進研發(fā)長效劑型。其中安科生物已經(jīng)報產(chǎn)，天境生物、維昇藥業(yè)、諾和諾德和特寶生物均已進入臨床III期。

圖片來源：貝殼社

在全球范圍，長效生長激素市場已獲批上市藥物僅有4款，除了金賽藥業(yè)的金賽增，另外三款都來自跨國公司。

諾和諾德的Sogroya（即Somapacitan注射液）最初于2020年9月1日獲美國FDA批準用于治療成人生長激素缺乏癥。2023年4月，F(xiàn)DA擴大其適應(yīng)癥，用于治療2.5歲及以上兒童的生長激素缺乏癥。

2021年8月，F(xiàn)DA批準丹麥藥企Ascendis制藥的Skytrofa用于治療1歲及以上兒童的生長激素缺乏癥。

不久前，2023年6月28日，F(xiàn)DA批準輝瑞的Ngenla上市，用于治療3歲以上因為內(nèi)源性生長激素分泌不足導致生長緩慢的兒童患者。這款產(chǎn)品由輝瑞和納斯達克上市公司OPKO共同開發(fā)和商業(yè)化，兩家企業(yè)于2014年簽署協(xié)議，約定OPKO負責開展臨床項目，輝瑞負責Ngenla的注冊和商業(yè)化。在美獲批之前，這款產(chǎn)品此前已在歐盟、日本獲批。

國際上已獲批的長效劑型，也是中國市場這場爭奪戰(zhàn)的有力競爭者。除輝瑞不久前獲批的產(chǎn)品剛在美國市場初步開始供應(yīng)之外，另外兩家的相關(guān)產(chǎn)品已在中國進入3期試驗階段。

其中一款是諾和諾德的Somapacitan注射液。此外，Ascendis Pharma的Skytrofa，正是本文開頭提到的那款長效生長激素。此前，維昇藥業(yè)獲得Ascendis公司授權(quán)，擁有該產(chǎn)品在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、制造和商業(yè)化權(quán)益，名為隆培促生長素。

此前，維昇藥業(yè)曾宣布該產(chǎn)品在中國的3期臨床試驗達到了主要終點——治療52周后，患者的年化生長速率為10.66厘米/年，與每天注射的生長激素相比達成非劣效性。維昇藥業(yè)計劃在完成所有準備工作后，向中國藥監(jiān)局遞交上市許可申請。

據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，到2030年，全球兒童生長激素缺乏癥的治療的市場規(guī)模將達到60億美元。中國方面，2030年中國兒童生長激素缺乏癥的治療市場規(guī)模將達32億美元。

屆時，這一市場的格局會有怎樣的變化，我們拭目以待。

來源 | 賽柏藍